中国上海和美国波士顿，2025年11月7日——舶望制药有限责任公司（简称“舶望制药”）是一家临床阶段生物科技公司，今日宣布在美国过敏、哮喘和免疫学协会会议(ACAAI) 2025年会上展示BW-20805 的 I 期临床数据。该会议于 11 月 6 日至 10 日在美国佛罗里达州奥兰多举行。

BW-20805 是一种靶向前激肽释放酶 (PKK)的siRNA疗法，通过靶向抑制PKK的表达，有望预防遗传性血管性水肿 (HAE) 的发作，并具有显著的长效治疗潜力。PKK及其活性形式激肽释放酶是目前HAE 治疗领域已获得充分验证的作用靶点。

海报（海报编号：R094）题为“前激肽释放酶 siRNA 预防遗传性血管性水肿 - 1 期安全结果和前激肽释放酶水平”，将在 ACAAI 会议期间进行展示。 数据显示，BW-20805 在临床试验中表现出了良好的耐受性与安全性，并能快速、深度且持续地降低血浆中的 PKK 水平。

ACAAI会议上发布的主要研究结果包括：

- BW-20805 在所有测试剂量（50-600 毫克）下普遍耐受良好，治疗期间出现的 不良事件 (TEAE) 未呈现剂量依赖性上升。

- 试验中没有报告死亡、与研究药物相关的严重不良事件 (SAE) ，亦无 TEAE 导致的治疗中断。

- 经BW-20805 治疗后，血浆 PKK 水平实现快速、显著和持久下降，平均降低幅度分别为 75%（50 毫克）、87%（150 毫克）、94%（300 毫克）和 95%（600 毫克）。

- PKK 抑制作用持续长达 24 周，有望实现六个月一次的给药间隔。

- 其他药效学生物标志物，包括血浆前酶激活和裂解的高分子量激肽原 (cHMWK) 也显著降低，进一步证实了该药物的生物活性。

舶望制药联合创始人兼首席执行官舒东旭博士表示：“我们对在ACAAI会议上公布的疗法数据感到振奋。研究结果显示，BW-20805在所有剂量水平下均展现出良好的耐受性，并能快速、显著且持久地降低血浆PKK 水平。我们期待持续推进研发，力争为 HAE 患者提供一种潜在的长效治疗方案。”

关于遗传性血管性水肿 (HAE)

遗传性血管性水肿 (HAE) 是一种罕见的遗传性疾病，会导致身体不同部位突然出现不可预测的肿胀。重症患者可出现喉部水肿，致死率高达约40% ¹。据估计，全球每10 万人中约有1.5 人受此疾病影响²。 现有疗法需要频繁给药，因此患者对于长效预防性治疗方案存在显著未满足需求。 BW-20805 靶向人肝脏 PKK mRNA 以抑制 PKK 基因表达，从而有望实现高效、持久的HAE发作预防。

关于舶望制药

舶望制药是一家处于临床研究阶段的生物技术公司，致力于开发新一代RNAi疗法，为全球患者提供更优治疗选择。公司依托肝靶向与肝外递送技术平台，构建了覆盖心血管代谢、特殊疾病、病毒感染、中枢神经系统疾病及罕见病的多元化RNAi药物研发管线。目前，舶望制药已有六款RNAi候选药物进入临床研究。

了解更多信息，请访问 www.argobiopharma.com。

参考文献：

1. Pedro Giavina-Bianchi，et at.CLINICS(2011);66(9):1627-1636

2. Aygören-Pürsün, E., et al. (2018). Orphanet J Rare Dis 13(1): 73.