中国上海与美国纽约—2026年4月20日—舶望制药有限责任公司（以下简称"舶望制药"，“公司“）今日宣布，其在研小干扰RNA（siRNA）药物BW-40202已完成两项II期临床研究的首例患者给药，分别用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）及免疫球蛋白A肾病（IgA肾病）。

舶望制药联合创始人兼首席执行官舒东旭博士表示，“完成这两个II期临床试验首例患者给药标志着我们在开发补体药物在PNH及IgA肾病的创新治疗方案上又迈出重要一步。我们将持续推进该疗法的开发，以期早日为患者提供具有显著临床差异的新治疗选择。”

BW-40202是一种靶向CFB mRNA的siRNA疗法。其通过RNA干扰（RNAi）机制抑制CFB mRNA的表达，从而降低血清CFB蛋白水平，抑制补体旁路途径（CAP）的活性。临床前研究显示，BW-40202具有优异的药理学活性，能够显著且持久地降低血清CFB蛋白水平，长期有效抑制CAP活性，并展现出良好的安全性特征。

关于阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）

阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种罕见的获得性血液疾病，以补体介导的红细胞破坏（溶血）、血栓形成和骨髓功能衰竭为主要特征。据估计，全球范围内约每一百万人中有10至20人患有PNH¹。患者可能出现一系列症状，包括严重贫血、血栓、疲乏、血红蛋白尿、慢性肾脏病和肺动脉高压。血栓形成是PNH最危及生命的并发症，占PNH相关死亡的40%至67%²，显著降低患者的生活质量和预期寿命。siRNA疗法具有靶点明确、作用长效、给药频率低、安全便捷的优势，有望成为PNH患者更优的治疗选择。

关于免疫球蛋白A肾病（IgA肾病）

免疫球蛋白A肾病（IgA肾病）是一种慢性肾脏疾病，其特征为免疫球蛋白A（IgA）在肾小球内沉积，从而引发炎症反应并导致肾功能逐步受损。作为全球最常见的原发性肾小球肾炎，仍有多达50%的IgA肾病患者在确诊后的10至20年内进展为肾衰竭^3-5。该疾病具有广泛的全球患病人群，目前可用的有效治疗手段仍然有限，亟需开发能够有效延缓疾病进展并改善长期预后的创新疗法。

关于舶望制药

舶望制药是一家处于临床研究阶段的生物技术公司，致力于开发新一代RNAi疗法，为全球患者提供更优治疗选择。公司依托肝靶向与肝外递送技术平台，构建了覆盖心血管代谢、特殊疾病、病毒感染、中枢神经系统疾病及罕见病的多元化RNAi药物研发管线。目前，舶望制药已有七款RNAi候选药物进入临床研究。
如需了解更多信息，请访问 www.argobiopharma.com。

参考文献：

1. Schrezenmeier, H., et al. (2020). Baseline clinical characteristics and disease burden in patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH): updated analysis from the International PNH Registry. Annals of Hematology, 99, 1505–1514.
2. Hill A, Kelly RJ, Hillmen P. Thrombosis in paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. Blood. 2013;121(25):4985-5105. doi:10.1182/blood-2012-09-311381
3. Xie J, Kiryluk K, Wang W, et al. Predicting progression of IgA nephropathy: new clinical progression risk score. PLoS One 2012; 7(6): e38904.
4. Pitcher D, Braddon F, Hendry B, et al. Long-term outcomes in IgA nephropathy. Clin J Am Soc Nephrol 2023; 18: 727-38.
5. Kwon CS, Daniele P, Forsythe A, Ngai C. A systematic literature review of the epidemiology, health-related quality of life impact, and economic burden of immunoglobulin A nephropathy. J Health Econ Outcomes Res 2021; 8: 36-45.