中国上海和美国纽约，2026年9月4日——舶望制药有限责任公司（简称“舶望制药”），一家处于临床阶段、专注于开发小干扰RNA（siRNA）疗法的生物科技公司，今日宣布，其用于治疗遗传性血管性水肿（HAE）的在研药物BW-20805，将在2026年缓激肽国际研讨会（Bradykinin Symposium 2026）Session VI: Hereditary Angioedema – Therapies环节口头报告 II 期更新数据。BW-20805在 II 期临床试验中已表现出显著的疗效，本次在缓激肽研讨会上公布的数据，进一步支持其差异化临床定位，即高药效及更低给药频次。

BW-20805是一款在研siRNA疗法，旨在沉默血浆前激肽释放酶（PKK）信使RNA（mRNA），靶向HAE治疗中已获临床验证的通路。通过降低PKK生成，BW-20805正评估探索其能否通过低频给药为HAE患者提供持久的发作预防。

舶望制药联合创始人兼首席执行官舒东旭博士表示：“在2026年缓激肽研讨会上公布的最新 II 期试验数据，进一步证实了BW-20805在HAE预防性治疗中具有差异化潜力。从第29天至第169天观察到的发作率下降幅度和持续性，结合持续的PKK抑制及总体良好的耐受性，支持我们继续推进该项目，满足患者对更低频给药、有效预防性治疗方案的需求。”

本次报告题为“Significant Durable HAE Attack Reduction with BW-20805 — Phase 2 Update”，该报告纳入一项开放标签、全球多中心 II 期研究数据，该研究在HAE 1型或2型成年患者中评估BW-20805三种长间隔给药方案。截至2026年6月数据截止日，共25名受试者随机接受给药，分别进入BW-20805 600 mg每24周一次（Q24W）、300 mg每24周一次（Q24W）及300 mg每12周一次（Q12W）三个治疗组。研究设主要终点为第29至169天经时间标准化处理的基线变化，同时以安全性、药代动力学及药效学作为次要终点。

关键数据亮点包括：

• 在主要终点分析人群（n=24）中，BW-20805在所有治疗组均显示出月度HAE发作率的显著下降。根据时间校正后的均值，600 mg Q24W组、300 mg Q24W组及300 mg Q12W组的平均月度发作率分别下降83%、96%和93%。

• 从治疗第29至169天，600 mg Q24W组、300 mg Q24W组及300 mg Q12W组的无发作比例分别为50%（4/8）、75%（6/8）和62.5%（5/8）。三个给药方案下，给药后HAE发作频率均明显降低，发作严重程度亦有所减轻。

• BW-20805显示出快速且持续的药效学活性。在PKK可评估人群（n=19）中，第169天600 mg Q24W组、300 mg Q24W组及300 mg Q12W组的血浆PKK平均降幅分别为86%、85%和94%。

• 在安全性分析集（n=25）中，BW-20805在所有给药方案下总体耐受性良好。治疗期间不良事件为轻度，常见为短暂的注射部位反应。未发生导致停药、退出研究或死亡的治疗期间不良事件，且无受试者达到方案定义的肝功能实验室标准。

关于遗传性血管性水肿 (HAE)

遗传性血管性水肿 (HAE) 是一种罕见的遗传性疾病，会导致身体不同部位突然出现不可预测的肿胀。重症患者可出现喉部水肿，致死率高达约40% ¹。据估计，全球每10 万人中约有1.5 人受此疾病影响²。 现有疗法需要频繁给药，因此患者对于长效预防性治疗方案存在显著未满足需求。 BW-20805 靶向人肝脏 PKK mRNA 以抑制 PKK 基因表达，从而有望实现高效、持久的HAE发作预防。

关于舶望制药

舶望制药是一家处于临床研究阶段的生物技术公司，致力于开发新一代RNAi疗法，为全球患者提供更优治疗选择。公司依托肝靶向与肝外递送技术平台，构建了覆盖心血管代谢、特殊疾病、病毒感染、中枢神经系统疾病及罕见病的多元化RNAi药物研发管线。目前，舶望制药已有八款RNAi候选药物进入临床研究。

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参考文献：

1. Pedro Giavina-Bianchi P, et al. (2011). CLINICS 66(9): 1627–1636.
2. Aygören-Pürsün, E, et al. (2018). Orphanet J Rare Dis 13(1): 73.